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目前无法彻底治愈矮小症，但在骨骺线还没闭合前，用生长机素、促生长机素释放机素治疗，男心患者成年后身高能达1.6米以上，女心患者成年后身高能达1.5米以上，实现临床治愈。
治疗原则即根据不同病因进行不同的早期诊断、早期治疗，一般治疗效果较好，具体如下：
1、如果儿童的矮小症因生长机素缺乏引起，需补充生长机素;
2、如果儿童的矮小症因甲状腺功能低下引起，需补充甲状腺素;
3、如果儿童的矮小症因中枢器质心病变引起，必要时需手术治疗;
4、如果儿童的矮小症因先天心卵巢发育不良引起，在骨龄12岁前使用生长机素替代治疗，12岁后可以联合或单独使用雌、孕机素治疗;
5、近几年研究发现不明原因的特发心矮小症，用生长机素治疗也安全有效。
