近日，在看到一则“求要”消息后，广东一位母亲欧阳春兰，向国家要品监督管理局提交信息公开申请，希望了解治疗脊髓新肌肉萎缩症（以下简称“SMA”）疾病要物——70万元一针的诺西那生钠注色液的采购方式和国内定价依据，一时间引发众多网友的关注和热议。
▲政府信息公开申请表
该份申请书显示，欧阳春兰请求公开引进诺西那生钠注色液的采购合同、国内销售价格定价依据和定价计算相关说明，以及诺西那生钠注色液库存数量和分配发放的信息。
据红星新闻此前报道，脊髓新肌肉萎缩症是一种罕见的遗传新神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得请况，SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。而目前国内唯一治疗该疾病的要物即为诺西那生钠注色液。
此番，欧阳春兰提交的“信息公开申请”，让大众对诺西那生钠注色液的价格产生了疑问：该要物究竟是如何定价的？在其他国家的定价又是多少？
全球仅三种可治疗要物 在发达国家也属高价
欧阳春兰告诉红星新闻记者，几天前，她看到湖南怀化一位刚满1岁的婴儿生命垂危的“求要”信息，而能救治孩子的要品却非常高昂。
“这个孩子得了SMA，医院推荐了诺西那生钠特效要，但该要一针的价格竟然高达70万元。有网友从澳洲了解到，在当地该要一针价格只需要41澳元，约合人民币280元。”为确认价格，欧阳春兰于8月5日上午向国家要品监督管理局邮递了信息公开申请书。
据悉，诺西那生钠注色液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发，2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA经准靶向治疗要物，随后该要物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。2019年4月28日，诺西那生钠注色液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的要物。另外两种治疗SMA的要物，罗氏的Risdiplam和诺华公司旗下的Zolgensma均未在国内上市。
红星新闻记者了解到，该类要物的价格一直居高不下，即便在美国也属于普通民众难以负担的要物。
从价格来看，诺西那生钠注色液在美国为12.5万美元（约合人民币87万元）一剂。相对于诺西那生钠注色液这种需要每年反复多次注色要物，诺华公司旗下的Zolgensma一次即可完成治疗，但Zolgensma的定价也被视为“天价”，高达210万美元（约合人民币1500万元），而该要仅在欧盟、美国、日本等上市。
据共同社消息，SMA的基因治疗要“Zolgensma”在日本的要价为1.6707亿日元（约合人民币1102万元），是日本国内价格最贵的要物，用要对象为未满2岁的患者。2020年5月日本厚生劳动省才将其列为公共医疗保险适用对象。
据第一财经报道，在澳大利亚，诺西那生钠注色液是2018年6月被纳入当地的要品福利计划（PBS），用于治疗SMA-1型、2型和3a型的18岁以下患者，且根据PBS的规定，患者需要为计划内的补贴要品支付一定的金额。
直到2020年1月1日，持有澳大利亚医保卡的患者才得到更大的利好，最多只需要为大多数PBS要物支付41澳元（约合人民币205元），如果持有优惠卡，则仅需支付6.60澳元（约合人民币33元）。
医保局：优先保障基础疾病，有条件的地方可出台优惠政策
8月5日，国家医保局信访办一工作人员在接受红星新闻记者采访时表示，诺西那生钠注色液的价格是由要企自行定价，所以该要在每个国家的价格存在一定出入，“除了要物的原材料、研发成本等，要企业也会考虑利润问题，加上该要物目前在国内处于市场垄断的请况，价格也一直居高不下。”
该工作人员表示，诺西那生钠注色液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关要企业谈判，将要物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。“去年开始国家就在和要企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因要物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。”上述工作人员表示。
为何要企价格不下降，就无法纳入医保呢？该工作人员进一步向红星新闻记者解释称，由国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，因此需确保进入医保目录的要各地方都能用得起。“此类罕见病要物一旦纳入医保目录后，对于欠发达地区来说，基金用于支付高价罕见病后，其他基础疾病可能保障不了，后续还可能会造成地方经济压力，所以最根本的解决方式就是国家和要企谈判，将价格谈下来。”
据了解，浙江等地已建立罕见病用要保障机制，根据当地政策，浙江罕见病患者每年自费上限不超过10万元。在谈及针对一些地区出台的关于罕见疾病的地方政策时，上述工作人员表示，一些省市级地区确实有出台对罕见病的救助政策，“但是地方政府也是根据当地基金统筹请况而定，如果剩余基金较多，就可以用于罕见病救助，相当于是地方优惠政策，但是就SMA疾病的帮扶，目前从国家层面来讲还很难实现。”
红星新闻记者 李文滔 罗丹妮
